Léčivý přípravek Zolgensma určený k léčbě spinální svalové atrofie obdržel tzv. podmínečnou registraci. Evropská komise toto rozhodnutí vydala na základě stanoviska Výboru pro humánní léčivé přípravky (CHMP) Evropské agentury pro léčivé přípravky (EMA).
Prováděcí rozhodnutí Evropské komise vyšlo dne 18. 5. 2020. Léčivý přípravek Zolgensma je dle něj určen k léčbě závažného a vzácného dědičného onemocnění malých dětí označovaného jako spinální svalová atrofie (SMA – spinal muscular atrophy). Konkrétně je schválen k léčbě pacientů s 5q spinální muskulární atrofií (SMA) s bialelickou mutací genu SMN1 a klinicky stanovenou SMA 1. typu, nebo pacientů s 5q SMA s bialelickou mutací genu SMN1 a až 3 kopiemi genu SMN2.
„Dle souhrnu údajů o přípravku není lék kontraindikován pro použití u dětí starších 2 let, nicméně s léčbou pacientů starších 2 let nebo s hmotností nad 13,5 kg jsou jen omezené zkušenosti. Bezpečnost a účinnost tohoto přípravku u takových pacientů nebyla dosud stanovena,“ shrnuje rozhodnutí Irena Storová, ředitelka Státního ústavu pro kontrolu léčiv.
Podmínečná registrace (tzv. conditional marketing authorisation; CMA) může být udělena tehdy, pokud u léčivého přípravku převažují jeho přínosy nad riziky a je žádoucí, aby byl léčivý přípravek dostupný na trhu. Zároveň se musí jednat o lék k léčbě onemocnění, pro které není dostupná jiná alternativa. Rovněž musí být splněn předpoklad, že žadatel je schopen předložit nejpozději do 1 roku chybějící data. Podmínečná registrace je totiž platná právě 1 rok a až při předložení dodatečných dat může být taková registrace případně prodloužena.
V případě léčivého přípravku Zolgensma musí držitel rozhodnutí o registraci předložit data konkrétně ze 3 studií. Termíny a další podrobnosti jsou uvedeny v části E, přílohy II k rozhodnutí Komise.
V ČR je možné léčivý přípravek Zolgensma použít, a to na základě souhlasu Ministerstva zdravotnictví s uskutečněním tzv. specifického léčebného programu (tj. způsob zajištění dovozu v ČR neregistrovaného léku pro větší množství lidí).
Udělení podmínečné registrace samo o sobě nemá vliv na platnost tohoto specifického léčebného programu pro balení odpovídající registraci platné v USA.
„Podmínečná registrace automaticky neznamená, že přípravek bude ihned dostupný i na českém trhu. To, kdy a kam jej začne držitel rozhodnutí o registraci dodávat, je čistě na jeho rozhodnutí. Státní ústav pro kontrolu léčiv obecně na taková obchodní rozhodnutí soukromých subjektů nemá žádný vliv. Je ale pravdou, že pro další české pacienty se tímto rozhodnutím stává přípravek Zolgensma dostupnější, než tomu bylo doposud,“ dodává Storová.
Zolgensma je obchodní název léku. Léčivou látkou této genové terapie je onasemnogen abeparvovec. Její název vychází ze schématu názvosloví pro léčivé přípravky pro moderní terapii, kam genová terapie spadá. Některé předpony jsou voleny volněji tak, aby se odlišily jednotlivé léčivé látky mezi sebou. Některé jsou naopak vázány pravidly (-gene, -parvo, -vec).
Ona znamená, že se jedná o 1 gen, tj. z anglického „one“.
Semno je modifikací zkratky pro SMN (Survival of Motor Neuron 2 gene).
Přípona gene označuje, že se jedná o gen.
Abe je tzv. promotor genu (Chicken Actin Beta, resp. Chicken Beta Actin, CBA).
Parvo je přípona označující adeno-asociovaný virus (AAV).
Vec je přípona označující nereplikující se virový vektor.
Evropská komise a NejBusiness.cz
24. května 2020
Direct pojišťovna potvrzuje svou dlouhodobou pozici mezi nejrychleji rostoucími pojišťovnami na trhu....
Od 18. března 2024 do 15. dubna 2024 bude Komerční banka vyplácet zjištěné pohledávky věřitelů Sberbank CZ...
Společnost DKV Mobility, přední evropská B2B platforma pro platby a řešení na cestách, rozšířila svou...
Po představení své nové obchodní strategie, zaměřené na podporu zdraví, správného stravování a na...
Společnost SAP oznámila novinky zaměřené na správu firemních dat. Nejvíce inovací včetně využití...
Společnost Dell uvádí na trh zcela novou řadu Latitude s podporou umělé inteligence. Notebooky vybavené...
Mozaika nájemců ve vysočanském věžáku AFI City 1 je již kompletně dokončená. Mezi nové přírůstky mimo jiné...
V průmyslovém parku v Banské Bystrici bylo úspěšně uvedeno do provozu největší smart bateriové úložiště na...
Obchodní řetězec PENNY pokračuje ve zvyšování mezd, ty od 1. března stouply bezmála sedmi tisícovkám...
Na letní dovolenou do zahraničí cestují čeští turisté nejčastěji autem (48 %), dále letecky (41 %),...